Nghiên cứu về cấy ghép nội tạng lợn cho bệnh nhân suy thận mang lại hy vọng cho hàng chục nghìn bệnh nhân đang nằm trong danh sách chờ đợi lâu dài để được ghép tạng.
Một con lợn trong một trang trại nghiên cứu của Tập đoàn United Therapeutics. (Ảnh: Getty Images)
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ FDA đã cho phép hai công ty công nghệ sinh học thực hiện các thử nghiệm lâm sàng nhằm cấy ghép nội tạng từ lợn biến đổi gen cho người bị suy thận. Nếu thành công, những nghiên cứu này có thể giúp sử dụng rộng rãi hơn phương pháp cấy ghép giữa các loài - giấc mơ của các nhà khoa học y tế trong nhiều thế kỷ qua.
Một trong những công ty, United Therapeutics Corporation, sẽ bắt đầu thử nghiệm với 6 bệnh nhân, nhưng con số đó có thể tăng lên 50. Công ty còn lại, eGenesis, cho biết họ sẽ bắt đầu với 3 bệnh nhân và phát triển nghiên cứu từ đó.
Mike Curtis, Chủ tịch và giám đốc điều hành của eGenesis cho biết: "Chúng ta đang bước vào một kỷ nguyên biến đổi trong lĩnh vực cấy ghép nội tạng.
Trong ba năm qua, đã có 5 bệnh nhân được nhận nội tạng từ lợn do các công ty này chế tạo - 2 người nhận được tim và 3 người nhận được thận. Nhưng những ca phẫu thuật này không phải là một phần của thử nghiệm lâm sàng chính thức. Hầu hết các bệnh nhân đều bị bệnh nặng và việc cấy ghép của họ được cho phép vì họ không còn lựa chọn điều trị nào khác.
Người sống sót lâu nhất cho đến nay là Towana Looney, một phụ nữ 53 tuổi đến từ Alabama, người đã nhận được một quả thận lợn tại NYU Langone Health ở thành phố New York vào tháng 11/2024. Bốn người nhận nội tạng khác, những người bị bệnh nặng hơn khi tiến hành cấy ghép, đã chết ngay sau khi phẫu thuật.
Hơn 550.000 người Mỹ bị suy thận và cần phải chạy thận, và khoảng 100.000 người trong số họ đang nằm trong danh sách chờ để được ghép thận. Tuy nhiên, nội tạng hiến tặng đang thiếu trầm trọng, với chưa đến 25.000 ca cấy ghép được thực hiện vào năm 2023. Nhiều người chết trong khi chờ đợi.
Ngay cả khi nội tạng lợn biến đổi gen được chứng minh là an toàn và hiệu quả, vẫn chưa rõ chi phí và liệu bệnh nhân có được bảo hiểm chi trả hay không.
Hơn 550.000 người Mỹ bị suy thận và cần phải lọc máu.
Nghiên cứu của United Therapeutics, dự kiến sẽ bắt đầu vào giữa năm nay, với 6 bệnh nhân đã chạy thận nhân tạo ít nhất sáu tháng nhưng không mắc các vấn đề y tế nghiêm trọng khác. Sẽ có thời gian chờ đợi ba tháng giữa mỗi lần cấy ghép để các bác sĩ có thể rút ra bài học từ kết quả.
Nếu sáu ca cấy ghép đầu tiên thành công, thử nghiệm sẽ mở rộng với tối đa 50 người tham gia vào 'thử nghiệm không giai đoạn' - một loại nghiên cứu kết hợp các thử nghiệm Truyền thống Giai đoạn 1, Giai đoạn 2 và Giai đoạn 3 và có thể dẫn đến phê duyệt trực tiếp.
Các bệnh nhân sẽ được theo dõi trong 24 tuần và phải đồng ý theo dõi thường xuyên trong suốt quãng đời còn lại, cho phép các nhà nghiên cứu kiểm tra không chỉ tình trạng sức khỏe của họ mà còn kiểm tra các mầm bệnh có thể truyền từ lợn sang người.
Tuy nhiên, các nhà phê bình đã đưa ra quan ngại về khả năng các mầm bệnh đã biết hoặc chưa biết ở lợn lây sang quần thể người trong quá trình cấy ghép như vậy, mặc dù nguy cơ được cho là nhỏ. Cả hai công ty đều nuôi lợn trong các cơ sở không có mầm bệnh, tuân thủ các quy trình an toàn sinh học nghiêm ngặt và thường xuyên sàng lọc vật nuôi để tìm mầm bệnh.
Các nhà đạo đức y học cũng đặt ra câu hỏi về việc làm thế nào bệnh nhân có thể hoàn toàn đồng ý với những thí nghiệm như vậy khi có quá nhiều rủi ro chưa được biết đến.
Ông Christopher Bobier, Phó Giáo sư chuyên về đạo đức sinh học và chính sách y tế tại Đại học Y khoa Central Michigan, cho biết trong trường hợp xấu nhất, người nhận nội tạng của động vật "có thể bị nhiễm mầm bệnh chưa được phát hiện từ nguồn lợn".
Những quả thận do United Therapeutics sản xuất đến từ những con lợn đã trải qua 10 lần chỉnh sửa gen để cải thiện khả năng tương thích của các cơ quan của chúng với vật chủ là con người: Sáu gen người được thêm vào và bốn gen lợn bị bất hoạt – một gen hạn chế sự phát triển của các cơ quan và ba gen có thể gây đào thải ở người.
Lợn eGenesis đã trải qua 69 lần chỉnh sửa gen, bao gồm thay đổi 59 gen để vô hiệu hóa các virus được tích hợp vào bộ gen của lợn.
Tiến sĩ Curtis cho biết, thử nghiệm eGenesis sẽ bắt đầu với ba bệnh nhân bị suy thận và khó có khả năng nhận được nội tạng người trong vòng 5 năm. Công ty cho biết thêm sẽ có khoảng thời gian chờ đợi sáu tháng giữa bệnh nhân thứ nhất và bệnh nhân thứ hai, và sau đó là ba tháng tạm lắng trước bệnh nhân thứ ba.
* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online và VTVGo!