
Lần đầu tiên, các nhà khoa học đã sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở một động vật có vú lớn, một bước tiến quan trọng trong việc điều trị hiệu quả cho những người bị rối loạn.
Loạn dưỡng cơ là bệnh liên quan đến gen, làm yếu các cơ xương do thiếu hụt các protein cơ và sự chết đi của các tế bào và mô. Hầu hết các bệnh loạn dưỡng cơ liên quan đến rối loạn đa hệ thống trong cơ thể như: hệ tim mạch, hệ tiêu hóa, và hệ thần kinh, các tuyến nội tiết, da, mắt và thậm chí ở não. Tình trạng này cũng có thể dẫn đến các thay đổi về tâm trạng và khó khăn trong việc học tập.
Chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là bệnh di truyền gây tử vong phổ biến nhất ở trẻ em và gần như hoàn toàn ảnh hưởng đối với trẻ em nam và nam thanh niên, khoảng 2.500 bệnh nhân ở Anh bị mắc chứng bệnh này.
Nếu người bệnh không được chữa khỏi, dần dần sẽ dẫn đến mất chức năng cơ bắp và cuối cùng là tử vong sớm.
Nhưng trong một nghiên cứu thử nghiệm trên chó, các nhà khoa học đã có thể khôi phục một phần khả năng hoạt động của chứng loạn dưỡng cơ. Họ hy vọng trong tương lai sẽ thử nghiệm lâm sàng kỹ thuật này trên cơ thể người.
Sử dụng công cụ chỉnh sửa gen Crispr, các nhà khoa học đã có thể khôi phục dystrophin trong 4 con chó để sửa những ADN bị lỗi.
Trong vòng vài tuần sau khi áp dụng phương pháp điều chỉnh gen, protein mất tích đã được phục hồi trong mô cơ ở những con chó thí nghiệm, bao gồm chỉnh 92% ở tim và 58% trong cơ hoành, cơ chính cần thở, theo nghiên cứu tạp chí Science.
Nghiên cứu này là sự hợp tác giữa Đại học Thú y Hoàng gia, London và Trung tâm Y tế UT Southwestern, ở Mỹ.
* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online!
bangdatally.xyz - Bệnh viện Hoàn Mỹ Đồng Nai vừa thực hiện thành công ca phẫu thuật nội soi cắt bỏ thận phụ/niệu quản cho một bệnh nhân 24 tuổi.
bangdatally.xyz - Bộ Y tế đã chủ động huy động các nguồn lực để đảm bảo cung ứng đủ, kịp thời vaccine phòng bệnh sởi cho các tỉnh, thành phố trên phạm vi cả nước.
bangdatally.xyz - Chỉ 4 tháng đầu năm 2025, toàn quốc ghi nhận hơn 40.000 ca nghi mắc sởi. Là đối tượng có hệ miễn dịch suy giảm, mẹ bầu cần đặc biệt cảnh giác với căn bệnh nguy hiểm này.
bangdatally.xyz - Trong nhiều năm trở lại đây, bệnh dại trên cả nước nói chung và tỉnh Đắk Lắk nói riêng có những diễn biến phức tạp khi số người bị chó cắn và tử vong do bệnh dại tăng.
bangdatally.xyz - Bệnh nhân nữ 51 tuổi, vào viện trong tình trạng vết thương lột toàn bộ da đầu từ mi mắt da sau gáy do tóc vướng vào dây curoa máy cuốn giấy.
bangdatally.xyz - Bệnh viện Đa khoa tỉnh Ninh Thuận vừa tiếp nhận và điều trị thành công 02 trường hợp mắc Lupus ban đỏ hệ thống - là một bệnh tự miễn mạn tính.
bangdatally.xyz - Bệnh viện Đa khoa vùng Tây Nguyên vừa cấp cứu thành công bé trai 6 tuổi bị mắc cùng một lúc nhiều dị vật đường thở.
bangdatally.xyz - Các bác sĩ Bệnh viện Việt Nam - Thụy Điển Uông Bí (Quảng Ninh) vừa tiếp nhận nam bệnh nhân 57 tuổi (Hải Dương) đến khám vì đau bụng.
bangdatally.xyz - Trung tâm Kiểm soát bệnh tật Hà Nội vừa có cập nhật về tình hình dịch bệnh trên địa bàn thành phố từ ngày 28/3 đến 4/4.
bangdatally.xyz - Cho con sang nhà hàng xóm chơi, cháu bé 17 tháng tuổi tò mò với tay vào ấm siêu tốc trên bàn làm tất cả nước đang sôi trong ấm đổ từ trên đầu xuống chân bé.
bangdatally.xyz - Bệnh viện Bệnh nhiệt đới Trung ương vừa tiếp nhận một trường hợp bệnh nhân nam (22 tuổi, Bắc Ninh) nguy kịch do nhiễm não mô cầu.
bangdatally.xyz - Người phụ nữ 50 tuổi, đi khám vì xuất hiện tình trạng mắt phải giảm thị lực đột ngột, không đau nhức, không có tiền sử chấn thương.
bangdatally.xyz - Bệnh viện Đa khoa tỉnh Khánh Hòa vừa cấp cứu thành công một bệnh nhân bị ngừng tuần hoàn hô hấp do nhồi máu cơ tim.
bangdatally.xyz - Chỉ trong ngày 2/4, Khoa Ngoại Nhi - Bệnh viện Trung ương Thái Nguyên đã tiếp nhận 2 trường hợp trẻ bị vật nuôi tấn công với nhiều thương tích nghiêm trọng.
bangdatally.xyz - Chỉ trong 3 ngày kể từ lúc có dấu hiệu tê mặt trái, bệnh nhân nam 27 tuổi, bất ngờ bị méo miệng và mắt nhắm không kín.